Введение нормальной копии дефектного гена

Июн 07 2014 Опубликовал в Сознание необходимости корректировать иммунитет при лечении больного

Введение нормальной копии дефектного генаОно в стволовые костномозговые клетки новорожденных позволяет избежать развития симптомов иммуноде — фицитного состояния. Примером данного подхода может служить опыт гено — терапии методом введения в стволовые клетки детей с синдромом тяжелого комбинированного иммунодефицита гена у-цепи рецептора ИЛ-2. Эта рецепторная субъединица — общая для рецепторов нескольких важнейших цитокинов: Именно поэтому нарушения проведения сигнала, вызванные мутациями в этом гене, приводят к выключению их биологической активности и клинически проявляются в форме одного из тяжелейших первичных иммунодефицитов. Дети с таким дефектом иммунной системы обычно умирают в раннем возрасте из-за полной неспособности противостоять любой инфекции. Согласно недавним опубликованным данным, использование гена у-цепи рецептора ИЛ-2 дтя генотерапии 11 детей с тяжелым комбинированным иммунодефицитом в 9 случаях привело к: полному восстановлению иммунной реактивности, отмене антибиотиков и специальных условий защиты от патогенов (Buckley; 2004). Наблюдения за этими детьми продолжаются, но уже сейчас совершенно очевиден огромный успех примененного метода, открывающий возможности генотерапии и других первичных иммунодефицитных состояний. Это направление может быть выделено в самостоятельный раздел, так как именно здесь в последние годы появились и продолжают разрабатываться наиболее интересные и перспективные подходы к использованию цитокинов в терапии, хотя часть из них известна уже давно. Наибольший опыт цитокинотерапии рака накоплен с использованием препаратов ИФН I-го типа, а именно препаратов. В США утверждены протоколы лечения препаратами ИФН-а следующих видов опухолей: волосатоклеточная лейкемия, хронический миелолейкоз, фолликулярная лимфома. меланома и саркома Капоши у больных СПИДом. У больных хроническим миелолейкозом применение интерферона-а* в 60-80% случаев приводило к гематологической ремиссии, сопровождавшейся полной или частичной цитогенетической ремиссией (Faderl et al., 1999). Кроме ИФН, в иммунотерапии рака активно используется ИЛ-2. Введение ИЛ-2 онкологическим больным с целью активации противоопухолевого иммунитета не показало хорошей эффективности, так как с этой целью нужно было применять очень высокие дозы препарата. Более обнадеживающие результаты получены при использовании адоптивной иммунотерапии рака, когда ИЛ-2 вводили в организм вместе с LAK клетками, Разработанные схемы иммунотерапии рака с использованием LAK и клеток TIL применяются и сегодня в виде утвержденных протоколов для лечения меланомы и рака почки (Dudley et al., 2003; McDermott, Atkins, 2006). Тем не менее сейчас обсуждается роль ИЛ-2 в генерации Т-регуляторных лимфоцитов, препятствующих развитию противоопухолевого иммунного ответа. Именно поэтому возможны противоположные варианты терапии, направленные на блокирование биологической активности ИЛ-2 в организме.

Комментарии отключены на этот пост